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FDA:大部分癌症临床试验可不使用安慰剂对照

▎药明康德/报道

日前,美国FDA宣布了一项新的指南草案,建议在设计癌症临床试验时,劝慰剂对比的试验设计仅在特定环境下应用。这一草案的颁布是斟酌到在随机对比临床试验中,应用劝慰剂治疗血液恶性肿瘤和癌症所面临的伦理寻衅。

劝慰剂指没有药理活性的惰性物质,常用于双盲、随机对比临床试验。因为这些试验中的钻研者和患者不知道患者会吸收何种治疗,可以低落试验误差的可能性,削减差异患者退出试验的几率,并能对试验结果进行无误差的评估,分外是在进行主不雅评估时(例如生活质量评估)。劝慰剂对比设计在保持治疗、附加试验(add-on trial)或帮助治疗试验(标准照料护士是监测)中可能是有效的。然而,在用于治疗恶性血液病和肿瘤的在研药物双盲随机试验中应用劝慰剂,却可能带来实际操作和伦理上的问题。

在很多环境下,因为积极治疗的毒理特性,患者和钻研者可以揣摸出在吸收哪种治疗,是以应用劝慰剂对比可能实际上不会起到盲法的感化。而给本可得到标准有效治疗的血液恶性肿瘤和癌症患者应用劝慰剂(非积极治疗),会孕育发生伦理问题。假如可能的话,活性对比(active control)平日优于劝慰剂。一种选择是进行开放标签试验,医生选择一种标准疗法作为对比;另一种选择是将在研药物与劝慰剂加入标准治疗中(附加试验)进行对照。

在疾病进展或严重不良事故发生时,继承对患者和钻研者应用盲法会带来额外的寻衅,以致影响患者的后续治疗。在这些环境下不应用盲法,将赞助患者在选择其他治疗规划时做出明智的决策。

▲FDA局长Scott Gottlieb博士近日颁发了关于临床试验革新的讲话(图片滥觞:FDA官方网站)

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是以,FDA建议申请者在设计治疗癌症的临床试验时,仅在特定环境(例如标准照料护士是监测)下或特定试验(例如附加试验)中应用劝慰剂对比。在斟酌劝慰剂对比时,申请者应该斟酌以下身分:

申请者应供给试验设计的来由。假如劝慰剂必要经由过程假手术(a sham surgical procedure)或其他侵入性措施给药(例如鞘内给药、重复静脉内给药),来由尤其紧张。

在患者疾病复发或进展时,FDA不要求在患者级别保持盲法(blinding)。除非没有适当的治疗规划,FDA建议在疾病复发或进展时不应用盲法,以确保患者得到最佳照料护士。

当患者呈现疑似与在研药物有关的不良事故,或正在斟酌应用一种或多种有毒性药物,或必要应用侵入性给药的药物对不良事故进行治理时,FDA建议纰谬患者和钻研者应用盲法。 在这种环境下,不应将患者从试验中移除。

申请者应在提案的步骤和统计阐发计划中对应用盲法(包括与在研药物相关的心理影响或不良事故是否会阻拦进行有效盲法)和不应用盲法(包括在哪些环境下不应用盲法)进行具体描述。

假如申请者计划在疾病复发、进展或呈现疑似不良事故时保持应用盲法,必要在知情批准书中指明该措施的风险和潜在晦气之处,并且该规划也应包括潜在风险增添的来由。

点击左下角“涉猎原文”可以查看FDA草案原文。

参考资料:

[1] Hematologic Malignancy and Oncologic Disease: Considerations for Use of Placebos and Blinding in Randomized Controlled Clinical Trials for Drug Product Development. Retrieved August 24, 2018, from https://www.fda.gov/downloads/Drugs/GuidanceComplianceRegulatoryInformation/Guidances/UCM617931.pdf

[2] Need a placebo control group for your next cancer drug study? Only in certain circumstances, says FDA. Retrieved August 24, 2018, from https://endpts.com/need-a-placebo-control-group-for-your-next-cancer-drug-study-only-in-certain-circumstances-says-fda/

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